年8月30日,美国食品药品监督局(FDA)批准了一种利用患者自身免疫细胞治疗白血病的新疗法——CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法),用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病。9月29日,一条「只要万,癌症就能治疗」的微博讨论热传开来。瑞士诺华制药声称,花费47.5万美元(折合人民币万),癌症可以治愈。小伙伴们纷纷表示,「万!倾家荡产几个家庭能负担得了?」,「富人的专利,穷人的希望在哪里?」借着这个热度,我作为一名肿瘤研究在读博士生,来和大家介绍一下癌症药物治疗的发展历程,并谈谈我就此新闻的看法。
1.癌症药物治疗的发展:传统化疗-靶向治疗-免疫治疗
癌症治疗,毫无疑问是21世纪人类社会最想努力攻克的医学难题。通俗的讲,癌症就是变异的细胞和组织不受限制的生长,破坏了正常人体结构和功能。除了早期发现的部分实体癌症能用外科手术切除法即可达到治愈的目的(如:乳腺癌),对于其余大多数癌症,化疗是首当其冲的选择。
上世纪40-90年代,利用癌细胞“不受限快速增殖”的特点,临床上普遍采用的是「传统化学药物疗法」,专门攻击体内快速分裂复制的所有细胞。我更愿意把它称为「无差别自杀式」疗法,可以比作「不分敌我,一概歼灭」。毫无疑问,此疗法副作用大,病人生存质量差,公众普遍接受度不高。
进入新世纪,随着医学和分子生物学研究的发展,「分子靶向治疗」出现了。它的原理类似于「一把钥匙开一把锁」,使用特制的「堵锁孔」抗体,选择性地打击癌症。年上市的诺华制药的「格列卫」(慢性髓系白血病)和基因泰克的「赫赛汀」(Her-2阳性乳腺癌),都是当之无愧的明星产品。靶向药物大大区别于传统化疗,在疗效大幅度提高的同时显著降低了副作用,但硬币的另一面是价格非常昂贵,而且良好的疗效仅局限在特定类型的癌症。
转眼进入21世纪第二个10年,「免疫疗法」为肿瘤治疗带来了第三次革命。免疫系统作为人体防御外来病原体的入侵的屏障,其功能远远不仅限于此。科学家逐渐发现,免疫系统是一种强大的武器,利用它并教育它,可以让我们身体自己的军队(免疫细胞)识别并消灭叛变者(肿瘤细胞)。免疫疗法的原理,本质就是增强人体免疫力来对抗肿瘤,并且已知的副作用是远远低于传统化疗,有广大的应用前景。现阶段获得美国食品药品管理局FDA批准,最热门的免疫药物包括免疫检查点阻断剂PD-1抗体(Nivolumab,商品名Opdivo)和CTLA-4抗体(Ipilimumab,商品名YERVOY),以及唯一被获FDA批准的细胞免疫疗法——CAR-T疗法。
为此我查询了美国癌症研究协会